Hospital de Miami implementa terapia génica en niños con distrofia muscular

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó recientemente una nueva terapia génica. Se trata de la primera de este tipo, para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes de 4 a 5 años de edad. 

Con el nombre de Elevidys, este tratamiento se aplica a los niños portadores de una mutación confirmada en el gen DMD que les debilita los músculos, hasta el punto de dificultarles caminar.

Hasta ahora, la enfermedad no tenía cura por lo que este avance es una nueva esperanza para los pequeños que nacen con esta patología. En Miami, el Nicklaus Children’s Hospital es uno de los primeros del país y uno de los tres únicos de Florida que ofrece el medicamento. 

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El doctor del Nicklaus, Migvis Monduy, explicó al medio Local10 que el objetivo es detener la progresión de la enfermedad para que los pacientes mantengan su función muscular. 

“Cuanto más joven sea el paciente y más fuerte sea, mejor será el resultado. El objetivo es detener la progresión de la enfermedad y, con suerte, hacerlos incluso un poco más fuertes y que duren el mayor tiempo posible”, detalló el especialista.

Tratamiento innovador

La novedosa terapia génica está actualmente en análisis para determinar si puede ser usada en pacientes pediátricos mayores a los 5 años.

El pronóstico de la distrofia muscular de Duchenne es grave, ya que la esperanza de vida está reducida en los pacientes. Con esto en cuenta, el nuevo tratamiento llega para darles una luz al final del túnel. 

Quienes padecen este trastorno genético suelen perder la vida entre los 30 y 50 años, como consecuencia de problemas cardíacos o respiratorios.

Elevidys se administra como una única dosis intravenosa con pocos efectos secundarios reportados. Sin embargo, los niños que la reciben son monitoreados para revisar su función hepática durante el tratamiento.