La Administración de Alimentos y Fármacos (FDA) de Estados Unidos anunció que ha aprobado la solución oral Daybue (trofinetide) como el primer tratamiento para el síndrome de Rett. Este es una enfermedad de las denominadas raras.
Se trata de un trastorno grave del neurodesarrollo y es de origen genético. Ocurre casi exclusivamente en el sexo femenino y que conduce a una discapacidad grave, que afecta a casi todos los aspectos de la vida. Entre ellos su capacidad para hablar, caminar, comer e incluso respirar de forma normal.
El visto bueno del regulador estadounidense autoriza su uso en adultos y niños a partir de los dos años de edad.
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Los afectados pueden ingerir Daybue por vía oral o a través de un tubo gástrico, dos veces al día, por la mañana y por la noche, y la dosis recomendada depende del peso de la persona, apuntó la FDA.
Síndrome de Rett
El síndrome de Rett está considerado un trastorno neurológico genético raro que afecta a la manera en la que se desarrolla el cerebro. La mayoría de bebés afectados crecen con normalidad hasta los seis meses, pero empiezan a perder facultades a partir de ese momento.
La FDA apuntó que afecta principalmente a mujeres (una de cada 10.000) y de forma muy poco frecuente a hombres. El Rett Syndrome Research Trust, que promueve la investigación para lograr su cura, calcula que hay unas 15.000 personas afectadas en Estados Unidos y 350.000 en todo el mundo.
Síndrome de Rett. Foto: NeuroClass
“Los pacientes tratados con Daybue demostraron una diferencia estadísticamente significativa en comparación con el placebo. Estos datos, según los criterios de valoración coprimarios de eficacia. Fueron medidos por el cambio desde el inicio en la puntuación total RSBQ y la puntuación CGI-I en la semana 12”, apuntó la FDA en su comunicado.
La FDA apuntó que no hay contraindicaciones al consumo de Daybue y recalcó que entre los posibles efectos secundarios están la diarrea y la pérdida de peso. Entre los menos corrientes se incluyeron casos de fiebre, ansiedad y cansancio.
Con información de EFE
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