Aprobación de fármaco contra el Alzheimer provocó debate en la comunidad científica

La Administración de Drogas y Alimentos de Estados Unidos (FDA) aprobó recientemente el fármaco contra el Alzheimer llamado aducanumab, lo que provocó un fuerte debate en la comunidad científica debido a su potencial de efectividad.

El aducanumab, desarrollado por la firma de biotecnología Biogen en Cambridge, Massachusetts, siguió una ruta inusual hacia su aprobación. En marzo de 2019, Biogen detuvo dos ensayos de fase III del fármaco candidato después de que un análisis intermedio mostrara que era poco probable que mejorara la cognición en personas con Alzheimer leve. Pero cuando Biogen reevaluó los datos y descubrió que un subconjunto de personas en uno de los ensayos podría haberse beneficiado, cambió el curso; la empresa presentó aducanumab para su aprobación en 2020.

En lugar de otorgar al medicamento una aprobación estándar, que generalmente se reserva para agentes que han demostrado beneficios para las personas en grandes ensayos de fase III, la FDA optó por utilizar su vía de “aprobación acelerada”. Esto es para tratamientos que son “razonablemente probables”, pero no seguros, para ayudar a los pacientes, reseñó la revista Nature.

Una de las razones por las que la decisión ha atraído críticas es que los niveles reducidos de placas amiloides son un marcador no validado y controvertido de la actividad de un fármaco. En grandes ensayos de otros candidatos a fármacos para la enfermedad de Alzheimer, la reducción de amiloide no ha generado beneficios cognitivos, y esto lo ha convertido en un punto de conflicto para los investigadores.

Biogen ahora puede vender su medicamento de tratamiento por un año a 56.000 dólares, con un mercado potencial de 6 millones de pacientes con Alzheimer en todas las etapas de la enfermedad en los Estados Unidos. Como condición para la aprobación acelerada, la empresa tiene hasta 2030 para informar los resultados de un ensayo de ‘post comercialización’ para demostrar el beneficio cognitivo del fármaco.

Los revisores médicos de la FDA indicaron que es probable que aducanumab proporcione un beneficio cognitivo, mientras que los revisores estadísticos dijeron que los datos no respaldaban la aprobación.

El medicamento abre las puertas a la investigación

Una condición neurodegenerativa cuyo tratamiento podría beneficiarse de la aprobación de aducanumab es la enfermedad de Parkinson, que afecta a aproximadamente un millón de personas en los Estados Unidos. Aunque los medicamentos aprobados ayudan a aliviar los síntomas de esta enfermedad, ninguno de ellos frena su progresión. Para Joseph Jankovic, neurólogo del Baylor College of Medicine en Houston, Texas, un enfoque más flexible para el desarrollo de fármacos podría acelerar el progreso.

La aprobación de aducanumab “es una de las peores decisiones que haya tomado la FDA”, critica Jankovic, quien no está convencido de que los beneficios del medicamento superen sus riesgos. Pero la aprobación acelerada tiene valor para los medicamentos que ofrecen mejores indicios de eficacia, argumenta. “Siempre estoy mirando un vaso medio lleno. Espero que esto suavice a la FDA cuando revise los medicamentos para otras enfermedades”, completa quien tiene el ojo puesto en candidatos a fármacos que absorben la α-sinucleína, una proteína que se acumula en el cerebro de las personas con Parkinson.